A. No sabemos qué causa la CLL. Sabemos que las personas en algunas ocupaciones o con un cierto historial de exposición pueden tener un mayor riesgo y que la CLL generalmente afecta a las personas mayores. Afortunadamente, en muchos casos no se necesita tratamiento, pero aun así nuestras opciones de tratamiento han evolucionado en función de la citogenética y la secuenciación de próxima generación. Tenemos más formas de evaluar las características pronósticas y diseñar una terapia más personalizada y potencialmente más efectiva para las personas con CLL.
A. Si puede identificar un cierto tipo de CLL, como la CLL con mutación de IDH, algunos de los pacientes que la padecen pueden recibir un régimen de quimioterapia estándar llamado FCR y, a veces, entran en remisión indefinidamente. Depende de si el paciente es lo suficientemente joven y saludable para tolerar la terapia. Sin embargo, ese es un grupo selecto; no se ven muchos jóvenes con CLL.
Hace años, no existía un tratamiento efectivo para otro grupo de pacientes con LLC, aquellos con la deleción genética 17p. En los últimos años, sin embargo, el fármaco oral ibrutinib ha mostrado eficacia para la CLL en este grupo. Ahora hay otras terapias disponibles para pacientes que no responden al ibrutinib.
A. En general, “terapia dirigida” se refiere a un tratamiento basado en una mutación o patrón particular. La presencia de la deleción genética 17p en la CLL es un ejemplo, pero esta es una anormalidad citogenética mala para la cual los tratamientos estándar como la quimioterapia no han funcionado. Si podemos identificar una mutación en particular, entonces podemos orientar nuestra terapia y planificar un tratamiento que sabemos que funcionará, en lugar de pasar por quimioterapias que solo son parcialmente efectivas o totalmente ineficaces y luego descubrir que el paciente es resistente al tratamiento.
A. Todo lo que hacemos tiene efectos secundarios. El agente oral ibrutinib ha sido una terapia de primera línea eficaz para cualquier tipo de CLL. Aunque el agente es específicamente para pacientes con deleción 17p, también ha funcionado para pacientes sin esa característica genética. Si bien se han informado algunos problemas cardiovasculares y hemorrágicos, el ibrutinib en general es más tolerable que la quimioterapia.
Cuando examinamos médicamente a pacientes con CLL, siempre observamos un patrón de mutaciones para tratar de identificar cómo tratar a estas personas, no tanto desde un punto de vista terapéutico inmediato, sino para obtener conocimiento de todas estas otras anomalías citogenéticas para que, finalmente, podamos encontrará otras formas de apuntar a esos diferentes patrones.
A. Muchas personas con CLL no mueren a causa de su enfermedad, mueren con su enfermedad, por lo que les digo a los pacientes que no tengan miedo de la enfermedad en sí. Sin embargo, muchas de las conversaciones que tenemos con estas personas giran en torno al hecho de que tienen este problema, pero es posible que nunca necesiten tratamiento. “Deberíamos seguirlos porque es posible que necesiten tratamiento en el futuro”, les digo. “Si necesita tratamiento, tenemos muchas terapias efectivas”.
A. Hay varios medicamentos en el horizonte que serán apropiados para cualquier paciente con CLL. Por ejemplo, venetoclax, que obtuvo la aprobación de la FDA el año pasado, está indicado para el tratamiento de segunda línea de CLL en pacientes con deleción 17p, pero creo que ese agente será efectivo para todos los pacientes con CLL. A medida que se desarrollen agentes igualmente versátiles, tendremos muchas más opciones de tratamiento.
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